香港浸會大學(xué)（浸大）中藥創(chuàng)新研發(fā)中心從中藥“皺皮木瓜”提取有效組分，研發(fā)一種新藥，用以治療罕見的“肌原纖維肌病”。該藥獲美國食品藥物管理局“孤兒藥”資格認(rèn)定，成為香港第一款獲得該資格的植物藥。
取得“孤兒藥”（用作治療罕見疾病的藥物）資格認(rèn)定可望加快新藥的審批工作，包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用，并獲得上市后七年獨家市場占有權(quán)等。研究團(tuán)隊計劃在兩年內(nèi)，向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請。
肌原纖維肌病由基因突變導(dǎo)致，包括BAG3基因突變，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。它的病征與肌肉萎縮癥類似，患者通常在青少年時期發(fā)病，常見的臨床癥狀十分嚴(yán)重，包括漸進(jìn)性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。
該病目前沒有有效治療方法，醫(yī)療成本十分高昂，為患者、家人和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)。該病屬于罕見疾病，研究人員現(xiàn)時仍在探索針對這類疾病的治療方案，并評估其安全性和有效性。
中藥創(chuàng)新研發(fā)中心基于臨床治療案例，針對由BAG3基因突變導(dǎo)致的肌原纖維肌病，將傳統(tǒng)中醫(yī)理論與現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)結(jié)合，并采用中藥材“皺皮木瓜“的多種有效成份，研發(fā)名為“CDD-2107”的新藥。
以皺皮木瓜有效組分研制新中藥皺皮木瓜為薔薇科植物“貼梗海棠“的干燥成熟果實，是臨床常用中藥，常用于治療關(guān)節(jié)肌肉疾病，如濕熱痹證和腰膝關(guān)節(jié)疼痛等。皺皮木瓜與一般當(dāng)作水果食用的木瓜不同，后者稱為番木瓜，為番木瓜科番木瓜屬。
研究團(tuán)隊以傳統(tǒng)中醫(yī)藥理論，從臨床療效出發(fā)，運用現(xiàn)代中藥的提取純化技術(shù)進(jìn)行研究。他們從病人的中藥處方中，確定最重要的有效組分，并揭示CDD-2107的可能作用機制。研究結(jié)果顯示，CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床癥狀，包括增強肌肉力量，以及提高活動能力和獨立性，為患者帶來新的希望。
浸大協(xié)理副校長（中醫(yī)藥發(fā)展）、中藥創(chuàng)新研發(fā)中心總裁卞兆祥教授表示：“CDD-2107”是中醫(yī)理論與現(xiàn)代科技互相結(jié)合的結(jié)晶。它獲得美國食品藥物管理局孤兒藥資格認(rèn)定，是令人鼓舞的里程碑，反映團(tuán)隊的付出和科學(xué)創(chuàng)新得到認(rèn)可。
孤兒藥的研發(fā)和生產(chǎn)面對研究資料匱乏、研發(fā)成本高昂和市場規(guī)模小等挑戰(zhàn)，一些國家或地區(qū)因而訂定政策和措施，鼓勵制藥公司研發(fā)和生產(chǎn)治療罕見病的藥物。藥物獲美國食品藥物管理局批準(zhǔn)成為孤兒藥后，制藥機構(gòu)可獲一些特殊的鼓勵和支援，例如研究資金、延長專利保護(hù)期限、市場獨占權(quán)和稅收方面優(yōu)惠等。
卞教授表示：“我們預(yù)計在兩年內(nèi)向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請，這是CDD-2107成為國際公認(rèn)、安全有效，用以治療由BAG3基因突變導(dǎo)致的肌原纖維肌病的藥物的重要一步。我們的最終目標(biāo)，是CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批準(zhǔn)上市，令更多患者的病情得到改善?！?/span>
樂明藥業(yè)（蘇州）有限公司是一家專注于藥物創(chuàng)新制劑研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的高新技術(shù)制藥企業(yè)。公司擁有多個包括透皮給藥系統(tǒng)在內(nèi)的自有創(chuàng)新劑型研發(fā)平臺，并同時積極通過license in 的方式引進(jìn)全球領(lǐng)先的納米載藥、微球載藥等前沿制藥技術(shù)，是一家快速發(fā)展中的新銳制藥企業(yè)。
蘇州市吳中區(qū)尹山湖路 999 號吳中生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園LifeBay一期C2幢
0512-66020899
0512-66022699
215124