細(xì)胞基因技術(shù)（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指將確定的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至患者的特定靶細(xì)胞內(nèi)，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達(dá)或修復(fù)異?；颍_(dá)到治愈疾病目的的過程。
細(xì)胞基因治療的優(yōu)勢
01 丨 針對性強(qiáng)
治療腫瘤針對性強(qiáng)，具有很高的靶向性，效果顯著，在殺傷癌細(xì)胞時基本上不損傷正常組織。
02 丨 作用機(jī)制獨(dú)特
具有非細(xì)胞毒性，效果顯著、無毒和好的耐受性。
03 丨 副作用和不良反應(yīng)少
與傳統(tǒng)手術(shù)及放、化療方法相比，基本無副作用和不良反應(yīng)，治療過程中病人不會產(chǎn)生痛苦。
發(fā)展歷程
全球在研藥物管線
據(jù)ASCGT數(shù)據(jù)，全球3633項(xiàng)CGT臨床試驗(yàn)中，2024項(xiàng)為基因治療管線，包括CAR-T療法在內(nèi)的基因編輯，占比為55%； 803項(xiàng)為不涉及基因編輯的細(xì)胞治療管線，占比為22%。
中國在研藥物管線
中國CGT藥物臨床在研管線700余項(xiàng)，除上市5款外，申請上市的2項(xiàng)，I期臨床259項(xiàng)，II期臨床233項(xiàng)，III期臨床20項(xiàng)，批準(zhǔn)臨床26項(xiàng)，申請臨床52項(xiàng)。
全球及國內(nèi)CGT市場規(guī)模預(yù)測
數(shù)據(jù)來源于：弗若斯特沙利文咨詢（中國）
國內(nèi)市場在2016-2020年期間，年復(fù)合增長率為12.2%，2020年市場規(guī)模為2380萬元，雖然中國市場起步較晚，但預(yù)計(jì)在政策推動、醫(yī)學(xué)技術(shù)進(jìn)步、患者人數(shù)增加等多重因素影響下，2025年有望激增到178.85億元，該賽道具有極大的潛力。
各國CGT監(jiān)管政策
美國
美國是基因細(xì)胞治療領(lǐng)域的先驅(qū)，監(jiān)管體系完整且更為保守、謹(jǐn)慎。2017年FDA才批準(zhǔn)首款基因治療產(chǎn)品，比歐盟晚了5年。早于1984年，美國即提出對CGT行業(yè)進(jìn)行監(jiān)管，由NIH和FDA開展雙監(jiān)管。自1999年發(fā)生杰西死亡事故后，美國加強(qiáng)行業(yè)監(jiān)管，F(xiàn)DA和NIH先后頒布多項(xiàng)CGT行業(yè)監(jiān)管法令。2018年為了推動行業(yè)發(fā)展，F(xiàn)DA重啟發(fā)布3份針對特定疾病（血友病、視網(wǎng)膜病、罕見?。┑拈_發(fā)新指南，并更新了3個現(xiàn)有指南，以解決與基因細(xì)胞療法相關(guān)的生產(chǎn)問題。
歐盟
歐盟是由歐盟藥物管理局（European MedicinesAgency，EMA）對CGT按照人用藥品進(jìn)行管理。將基因治療、細(xì)胞治療產(chǎn)品和組織工程產(chǎn)品定義為先進(jìn)醫(yī)療產(chǎn)品（Advanced Therapy Medicinal Produces，ATMP），對基因細(xì)胞治療按照藥品申報，由EMA下設(shè)的ATMP委員會審評，審評意見提交人用藥品委員會CHMP（Committee for Medicinal Products for Human Use）作出最后決議，最終由EMA批準(zhǔn)。至今，歐盟已頒布了多項(xiàng)與安全性監(jiān)管相關(guān)的指導(dǎo)原則。
中國
中國在CGT領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)方面開展相對較早，監(jiān)管政策法規(guī)相對滯后，內(nèi)容較簡單。對相關(guān)研究開發(fā)的多個環(huán)節(jié)所涉及的具體問題沒有詳細(xì)說明和規(guī)定，法規(guī)約束性不強(qiáng)，審批相對寬松。2018年，受 “世界首例基因編輯嬰兒事件”影響，我國開始加強(qiáng)生物安全、基因技術(shù)和生物醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域的立法。2019年頒布《生物安全法》、《中華人民共和國人類資源遺傳管理?xiàng)l例》，2020將基因編輯、克隆人類胚胎植入人體或動物體內(nèi)的行為列入刑法，“情節(jié)嚴(yán)重的，處三年以下有期徒刑或者拘役，并處罰金；情節(jié)特別嚴(yán)重的，處三年以上七年以下有期徒刑，并處罰金”2021年施行的《民法典》也明確表明 “從事與人體基因、人體胚胎等有關(guān)的醫(yī)學(xué)和科研活動，應(yīng)當(dāng)遵守法律、行政法規(guī)和國家有關(guān)規(guī)定，不得危害人體健康，不得違背倫理道德，不得損害公共利益?！睆谋O(jiān)管層面明顯趨嚴(yán)及更加規(guī)范。
